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【视频回放】破局小核酸药物卡脖子技术及其机会探讨

2024-07-19
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合乐HL8特邀化学部副主任田宝泉开讲《破局小核酸药物卡脖子技术及其机会探讨》，带您深入探讨小核酸药物的研究进展、技术难点以及发展机遇：深度剖析小核酸药物的研发现状与未来趋势，全面解析小核酸药物的研发流程，直击小核酸药物研发中的关键技术难点——化学修饰与递送系统，并从靶点选择到技术平台创新，从药物化学到肝外递送系统，共探小核酸药物的发展机遇。

单体合成砌块库，可以快速完成各类修饰单体的合成。合乐HL8拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目完成和进行中。

核酸药物CMC研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和分析与质控能力要求高，大规模生产对单体原料、设备、合成工艺及纯化方面都有很高要求。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度高；分析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分本身的结构相似性大，质量研究与控制需要多原理不同手段的分析方法进行，除了一般注射剂研究外还要进行LNP的包封率测定等。合乐HL8在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。

核酸药物药效学评价

在寡核苷酸药物开发过程中，药效学方面的挑战包括：靶向不足导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量不断增高；寡核苷酸药物与非靶 RNA 结合引发的脱靶毒性等。合乐HL8在核酸药物药效学评价方面经验丰富，提供不同用药途径的比较（如静脉注射，瘤内局部注射）、体内药效与靶标mRNA/蛋白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统暴露量（PK）的相关性分析等等。

核酸药物药代动力学研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。未经修饰的寡核苷酸类药物成药性不佳、PK特性差、稳定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶标的结合力不佳、生物分析方法开发难度大等。合乐HL8药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物分析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。

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